Akebia Therapeutics®, Inc. એ આજે જાહેરાત કરી છે કે યુએસ ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (FDA) એ અકેબિયાની નવી દવા એપ્લિકેશન (NDA) ને વડાડુસ્ટેટ માટે સંપૂર્ણ પ્રતિભાવ પત્ર (CRL) જારી કર્યો છે, જે તપાસાત્મક ઓરલ હાઇપોક્સિયા-ઇન્ડ્યુસિબલ ફેક્ટર પ્રોલીલ હાઇડ્રોક્સિલેઝ (HIF-) છે. ક્રોનિક કિડની ડિસીઝ (CKD) ને કારણે એનિમિયાની સારવાર માટે સમીક્ષા હેઠળ PH) અવરોધક. FDA એ સૂચવવા માટે CRL જારી કરે છે કે એપ્લિકેશન માટે સમીક્ષા ચક્ર પૂર્ણ થઈ ગયું છે અને એપ્લિકેશન તેના વર્તમાન સ્વરૂપમાં મંજૂરી માટે તૈયાર નથી.
એફડીએ એ તારણ કાઢ્યું હતું કે એનડીએમાં ડેટા ડાયાલિસિસ અને નોન-ડાયાલિસિસ દર્દીઓ માટે વડાડુસ્ટેટના અનુકૂળ લાભ-જોખમ મૂલ્યાંકનને સમર્થન આપતા નથી. FDA એ બિન-ડાયાલિસિસ દર્દીઓની વસ્તીમાં MACE માં બિન-હીનતાને પહોંચી વળવામાં નિષ્ફળતા, ડાયાલિસિસ દર્દીઓમાં વેસ્ક્યુલર એક્સેસ થ્રોમ્બોસિસ દ્વારા સંચાલિત થ્રોમ્બોએમ્બોલિક ઘટનાઓનું વધતું જોખમ અને ડ્રગ-પ્રેરિત યકૃતની ઇજાના જોખમને ધ્યાનમાં રાખીને સલામતીની ચિંતા વ્યક્ત કરી હતી. CRL એ જણાવ્યું હતું કે અકેબિયા નવા ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ દ્વારા સંભવિત રીતે અનુકૂળ લાભ-જોખમ મૂલ્યાંકન દર્શાવવાની રીતો શોધી શકે છે. અકેબિયા તેના સહયોગી ભાગીદારો સાથે CRLની વિગતોની ચર્ચા કરશે અને FDA સાથે મીટિંગની વિનંતી કરશે.
“અમે વડાડુસ્ટેટ માટે સીઆરએલ મેળવવા માટે અત્યંત નિરાશ છીએ, એક એવી થેરાપી જે CKDને કારણે એનિમિયા ધરાવતા દર્દીઓને મદદ કરવાની ક્ષમતા ધરાવે છે. અમે માનવાનું ચાલુ રાખીએ છીએ કે ડેટા CKDને કારણે એનિમિયા ધરાવતા દર્દીઓ માટે, ખાસ કરીને ડાયાલિસિસના દર્દીઓ માટે વડાડુસ્ટેટના હકારાત્મક લાભ-જોખમ મૂલ્યાંકન માટે સહાયક છે," અકેબિયાના મુખ્ય કાર્યકારી અધિકારી જ્હોન પી. બટલરે જણાવ્યું હતું. "આ આંચકા હોવા છતાં, અમે કિડનીની બિમારીથી પ્રભાવિત લોકોના જીવનને બહેતર બનાવવાના અમારા હેતુ તરફ કામ કરવાનું ચાલુ રાખીએ છીએ."
ઑક્ટોબર 2021માં, Akebiaના સહયોગી ભાગીદાર, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), એ પુખ્ત વયના લોકોમાં CKDને કારણે એનિમિયાની સારવાર માટે vadadustat માટે યુરોપિયન મેડિસિન એજન્સીને vadadustat માટે પ્રારંભિક માર્કેટિંગ અધિકૃતતા અરજી (MAA) સબમિટ કરી; સમીક્ષા ચાલુ છે. જાપાનમાં, ડાયાલિસિસ-આશ્રિત અને બિન-ડાયાલિસિસ આધારિત પુખ્ત દર્દીઓમાં સીકેડીને કારણે એનિમિયાની સારવાર તરીકે વડાડુસ્ટેટને મંજૂરી આપવામાં આવે છે.
સીઆરએલ અને આગળના પગલાંની ચર્ચા કરવા માટે અકેબિયા, બુધવાર, 30 માર્ચને પૂર્વ સમયના 6:00 વાગ્યે કોન્ફરન્સ કૉલનું આયોજન કરશે.
આ લેખમાંથી શું દૂર કરવું:
- The FDA issues a CRL to indicate that the review cycle for an application is complete and that the application is not ready for approval in its present form.
- The FDA expressed safety concerns noting failure to meet non-inferiority in MACE in the non-dialysis patient population, the increased risk of thromboembolic events, driven by vascular access thrombosis in dialysis patients, and the risk of drug-induced liver injury.
- The FDA concluded that the data in the NDA do not support a favorable benefit-risk assessment of vadadustat for dialysis and non-dialysis patients.