2021 ના બીજા ક્વાર્ટરમાં, FDA એ 30 નવેમ્બર, 2021 ની PDUFA તારીખ સાથે માયલોફિબ્રોસિસવાળા દર્દીઓ માટે CTI ના NDA માટે અગ્રતા સમીક્ષા મંજૂર કરી. પ્રોડક્ટ લેબલિંગ ચર્ચા દરમિયાન, FDA એ વધારાના ક્લિનિકલ ડેટાની વિનંતી કરી, જે એજન્સીને સબમિટ કરવામાં આવી હતી. 24 નવેમ્બર, 2021 ના રોજ. આજે અગાઉ, એફડીએએ કંપનીને જાણ કરી હતી કે તે એનડીએમાં "મુખ્ય સુધારો" બનાવવા માટે ડેટા સબમિશનને ધ્યાનમાં લે છે અને તેથી પીડીયુએફએની તારીખ ત્રણ મહિના સુધી લંબાવવામાં આવી છે જેથી તેની સંપૂર્ણ સમીક્ષા માટે વધારાનો સમય આપવામાં આવે. સબમિશન વર્તમાન સમયે, CTI એપ્લિકેશનમાં કોઈ મોટી ખામીઓથી વાકેફ નથી.
પેક્રિટિનિબ એ JAK2, IRAK1 અને CSF1R માટે વિશિષ્ટતા ધરાવતું નવલકથા મૌખિક કિનાઝ અવરોધક છે, જેએકે1 ને અવરોધ્યા વિના. NDA એ ફેઝ 3 PERSIST-2 અને PERSIST-1 અને ફેઝ 2 PAC203 ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સના ડેટાના આધારે સ્વીકારવામાં આવ્યું હતું, જેમાં આ અભ્યાસમાં નોંધાયેલા ગંભીર રીતે થ્રોમ્બોસાયટોપેનિક (પ્લેટલેટની ગણતરી 50 x 109/L કરતાં ઓછી હોય છે) પર ધ્યાન કેન્દ્રિત કરવામાં આવ્યું હતું. જેમણે પેક્રિટિનિબ 200 મિલિગ્રામ દિવસમાં બે વાર મેળવ્યું, જેમાં ફ્રન્ટલાઈન સારવાર-નિષ્કપટ દર્દીઓ અને જેએકે2 અવરોધકોના અગાઉના સંપર્કમાં આવેલા દર્દીઓનો સમાવેશ થાય છે. PERSIST-2 અભ્યાસમાં, ગંભીર થ્રોમ્બોસાયટોપેનિયા ધરાવતા દર્દીઓમાં જેમને પેક્રિટિનિબ 200 મિલિગ્રામ સાથે દિવસમાં બે વખત સારવાર આપવામાં આવી હતી, 29% દર્દીઓમાં બરોળની માત્રામાં ઓછામાં ઓછો 35% ઘટાડો થયો હતો, જ્યારે 3% દર્દીઓ શ્રેષ્ઠ ઉપલબ્ધ ઉપચાર મેળવતા હતા. , જેમાં રક્સોલિટિનિબનો સમાવેશ થાય છે; 23% દર્દીઓમાં ઓછામાં ઓછા 50% ના કુલ લક્ષણોના સ્કોર્સમાં ઘટાડો થયો હતો, જ્યારે 13% દર્દીઓ શ્રેષ્ઠ ઉપલબ્ધ ઉપચાર મેળવે છે. પેક્રિટિનિબ સાથે સારવાર કરાયેલા દર્દીઓની સમાન વસ્તીમાં, પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ સામાન્ય રીતે નીચા ગ્રેડની હતી, સહાયક સંભાળ સાથે મેનેજ કરી શકાય તેવી હતી અને ભાગ્યે જ બંધ થવા તરફ દોરી જાય છે. પ્લેટલેટ કાઉન્ટ અને હિમોગ્લોબિનનું સ્તર પણ સ્થિર હતું.
માયલોફિબ્રોસિસ એ અસ્થિ મજ્જાનું કેન્સર છે જે તંતુમય ડાઘ પેશીના નિર્માણમાં પરિણમે છે અને થ્રોમ્બોસાયટોપેનિયા અને એનિમિયા, નબળાઇ, થાક અને મોટી બરોળ અને યકૃત તરફ દોરી શકે છે. યુ.એસ.ની અંદર માયલોફિબ્રોસિસના આશરે 21,000 દર્દીઓ છે, જેમાંથી 7,000 ગંભીર થ્રોમ્બોસાયટોપેનિયા (50 x109/L કરતાં ઓછી રક્ત પ્લેટલેટની સંખ્યા તરીકે વ્યાખ્યાયિત) છે. ગંભીર થ્રોમ્બોસાયટોપેનિયા નબળા અસ્તિત્વ અને ઉચ્ચ લક્ષણોના ભારણ સાથે સંકળાયેલું છે અને તે રોગની પ્રગતિના પરિણામે અથવા અન્ય JAK2 અવરોધકો જેમ કે JAKAFI અને INREBIC સાથે ડ્રગની ઝેરી અસરથી થઈ શકે છે.
આ લેખમાંથી શું દૂર કરવું:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
