CStone ફાર્માસ્યુટિકલ્સે આજે જાહેરાત કરી કે ચીનના નેશનલ મેડિકલ પ્રોડક્ટ્સ એડમિનિસ્ટ્રેશન (NMPA) એ RET-મ્યુટન્ટ મેડ્યુલરી થાઇરોઇડ કેન્સર (MTC) અને RET ફ્યુઝનની સારવાર માટે પસંદગીના RET અવરોધક GAVRETO® (pralsetinib) ની પૂરક નવી દવા એપ્લિકેશન (sNDA)ને મંજૂરી આપી છે. - પોઝીટીવ થાઈરોઈડ કેન્સર (TC). મંજૂરીએ ચીનમાં GAVRETO ના લેબલવાળા સંકેતોને વિસ્તૃત કર્યા છે જેમાં 12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના પુખ્ત અને બાળરોગના દર્દીઓને અદ્યતન અથવા મેટાસ્ટેટિક RET-મ્યુટન્ટ MTC સાથે સામેલ કરવામાં આવ્યા છે જેમને પ્રણાલીગત ઉપચારની જરૂર છે, અને પુખ્ત અને બાળરોગના દર્દીઓ 12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના અદ્યતન અથવા મેટાસ્ટેટિક સાથે RET ફ્યુઝન-પોઝિટિવ ટીસી કે જેને પ્રણાલીગત ઉપચાર અને કિરણોત્સર્ગી આયોડિન-પ્રત્યાવર્તન (જો કિરણોત્સર્ગી આયોડિન સારવાર યોગ્ય હોય તો) જરૂરી છે.

CStoneના ભાગીદાર બ્લુપ્રિન્ટ મેડિસિન્સ દ્વારા શોધાયેલ, GAVRETO એક શક્તિશાળી અને પસંદગીયુક્ત RET અવરોધક છે. CStone પાસે ગ્રેટર ચાઇનામાં GAVRETO ના વિકાસ અને વ્યાપારીકરણ માટે બ્લુપ્રિન્ટ મેડિસિન્સ સાથે એક વિશિષ્ટ સહયોગ અને લાયસન્સ કરાર છે, જેમાં મેઇનલેન્ડ ચાઇના, હોંગકોંગ, મકાઉ અને તાઇવાનનો સમાવેશ થાય છે.

CStone ના ચેરમેન અને CEO ડૉ. ફ્રેન્ક જિઆંગે જણાવ્યું હતું કે, “અમે GAVRETO ની sNDA મંજૂરીથી ખૂબ જ ખુશ છીએ, જે અદ્યતન RET-મ્યુટન્ટ મેડ્યુલરી થાઇરોઇડ કેન્સર અને RET ફ્યુઝન-પોઝિટિવ થાઇરોઇડ કેન્સર ધરાવતા ચાઇનીઝ દર્દીઓ માટે સારવારનો નવો વિકલ્પ પ્રદાન કરશે. . અમે પ્રાધાન્યતા સમીક્ષા માટે NMPA નો પણ વિશેષ આભાર વ્યક્ત કરવા માંગીએ છીએ. સીસ્ટોન હંમેશા કેન્સરના દર્દીઓની અપૂર્ણ તબીબી જરૂરિયાતોને પહોંચી વળવા નવીન ઉપચાર વિકસાવવા માટે પ્રતિબદ્ધ છે. અમે અમારી પાઇપલાઇનના ક્લિનિકલ મૂલ્ય અને સંભવિતતામાં વધારો કરવાનું ચાલુ રાખીશું અને વિશ્વભરના દર્દીઓને ઉચ્ચ ગુણવત્તાવાળી, નવીન દવાઓ પ્રદાન કરવાના પ્રયાસો વધારીશું."

ARROW અભ્યાસના મુખ્ય તપાસકર્તા અને તિયાનજિન યુનિયન મેડિકલ સેન્ટરના પ્રમુખ પ્રોફેસર મિંગ ગાઓએ જણાવ્યું હતું કે, “તાજેતરના વર્ષોમાં થાઇરોઇડ કેન્સરની ઘટનાનો દર વધી રહ્યો છે. MTC ની સારવાર માટે તબીબી રીતે મર્યાદિત સારવાર વિકલ્પો છે, અને ખાસ કરીને RET-મ્યુટન્ટ MTC ધરાવતા દર્દીઓ માટે ચોક્કસ ઉપચારની તાત્કાલિક જરૂરિયાત છે. GAVRETO એ અદ્યતન અથવા મેટાસ્ટેટિક RET-મ્યુટન્ટ MTC ધરાવતા ચાઈનીઝ દર્દીઓમાં મજબૂત અને ટકાઉ એન્ટિ-ટ્યુમર પ્રવૃત્તિ દર્શાવી હતી, જેમાં વૈશ્વિક ARROW અભ્યાસમાં જોવા મળેલા પરિણામો સાથે એકંદર સલામતી સુસંગત છે. GAVRETO ના લેબલવાળા સંકેતોના આ વિસ્તરણ સાથે, અમે થાઇરોઇડ કેન્સરના દર્દીઓની અપૂર્ણ તબીબી જરૂરિયાતોને પહોંચી વળવા આતુર છીએ."

સીસ્ટોનના ચીફ મેડિકલ ઓફિસર ડૉ. જેસન યાંગે જણાવ્યું હતું કે, "સ્થાનિક રીતે અદ્યતન અથવા મેટાસ્ટેટિક RET ફ્યુઝન-પોઝિટિવ નોન-સ્મોલ સેલ ફેફસાના કેન્સરવાળા દર્દીઓની સારવાર માટે GAVRETO ને મંજૂરી આપવામાં આવ્યા પછી sNDA ની NMPA મંજૂરી એ અમારા માટે અન્ય મુખ્ય સીમાચિહ્નરૂપ છે. . અમે તમામ દર્દીઓ અને તપાસકર્તાઓનો આભાર માનવા માંગીએ છીએ કે જેમણે વિસ્તૃત સંકેતોમાં GAVRETO ના ક્લિનિકલ અભ્યાસમાં યોગદાન આપ્યું છે. અમે બહુવિધ પ્રકારના કેન્સરની સારવાર માટે GAVRETO ના ક્લિનિકલ સંશોધનને આગળ ધપાવવાનું ચાલુ રાખીશું જેથી કરીને વધુ દર્દીઓને ફાયદો થાય તે માટે અમે આ નવીન ઉપચારને ઝડપથી આગળ લાવી શકીએ."

sNDA મંજૂરી વૈશ્વિક તબક્કા 1/2 ARROW ટ્રાયલના પરિણામો પર આધારિત છે, જે RET ફ્યુઝન-પોઝિટિવ NSCLC, RET-મ્યુટન્ટ MTC અને RET ફ્યુઝન સાથેના અન્ય અદ્યતન ઘન ગાંઠો ધરાવતા દર્દીઓમાં GAVRETO ની સલામતી, સહનશીલતા અને અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન કરવા માટે રચાયેલ છે. . 12 એપ્રિલ, 2021ની ડેટા કટઓફ તારીખ મુજબ, અદ્યતન RET-મ્યુટન્ટ MTC ધરાવતા કુલ 28 દર્દીઓ વૈશ્વિક ARROW અભ્યાસના ચાઇના MTC રજિસ્ટ્રેશનલ બ્રિજિંગ સમૂહમાં નોંધાયેલા હતા, અને તેમને દરરોજ એક વખત 400mg નો પ્રારંભિક GAVRETO ડોઝ મળ્યો હતો. અભ્યાસના પરિણામો દર્શાવે છે કે આધારરેખા પર માપી શકાય તેવા રોગવાળા 26 RET-મ્યુટન્ટ MTC દર્દીઓનો પુષ્ટિ થયેલ ઉદ્દેશ્ય પ્રતિભાવ દર (ORR) 73.1% હતો, જેમાં સંપૂર્ણ પ્રતિભાવ (CR) સાથે 3 અને આંશિક પ્રતિસાદ (PR) સાથે 16નો સમાવેશ થાય છે. રોગ નિયંત્રણ દર (DCR) 84.6% હતો, અને RET મ્યુટેશન જીનોટાઇપને ધ્યાનમાં લીધા વિના પ્રતિભાવો જોવા મળ્યા હતા. પુષ્ટિ થયેલ પ્રતિભાવ ધરાવતા 19 દર્દીઓમાં, પ્રતિભાવની મધ્ય અવધિ (DOR) સુધી પહોંચી ન હતી, અને 9-મહિનાનો DOR દર 100% હતો. કેલ્સીટોનિન અને કાર્સિનોએમ્બ્રીયોનિક એન્ટિજેન (સીઇએ) ના સ્તરમાં નોંધપાત્ર ઘટાડો થયો હતો. GAVRETO સામાન્ય રીતે સારી રીતે સહન કરવામાં આવ્યું હતું, જેમાં કોઈ નવા સલામતી સંકેતો મળ્યા નથી. અમેરિકન થાઇરોઇડ એસોસિએશન (ATA) 90ની 2021મી વાર્ષિક મીટિંગમાં મોડેથી બ્રેકિંગ ઓરલ એબ્સ્ટ્રેક્ટ સત્ર દરમિયાન ચાઇના રજિસ્ટ્રેશનલ બ્રિજિંગ સમૂહ માટેના પરિણામો રજૂ કરવામાં આવ્યા હતા.

આ લેખમાંથી શું દૂર કરવું:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.