હોથ થેરાપ્યુટિક્સ, ઇન્ક.એ આજે તેની નોવેલ કેન્સર થેરાપ્યુટિક, HT-KIT માટે ડેવલપમેન્ટ અપડેટ્સની જાહેરાત કરી છે. હોથનો નવીન અભિગમ, જે KIT mRNA ટ્રાંસ્ક્રિપ્ટ્સને ફ્રેમશિફ્ટ કરીને પ્રોટો-ઓન્કોજીન KIT ને લક્ષ્ય બનાવવા માટે રાસાયણિક રીતે-સ્થિર એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડનો ઉપયોગ કરે છે, તે એકલા KIT-લક્ષિત ઉપચારાત્મક તરીકે, અથવા KIT સિગ્નલિંગને લક્ષ્યાંકિત કરતા એજન્ટો સાથે સંયોજનમાં સંભવિત છે. KIT-સંબંધિત જીવલેણ રોગો.
નોર્થ કેરોલિના સ્ટેટ યુનિવર્સિટી સાથે પ્રાયોજિત વૈજ્ઞાનિક સંશોધન કરાર દ્વારા, ટીમે વિટ્રોમાં માસ્ટ સેલ લ્યુકેમિયા કોષો પર HT-KIT mRNA ફ્રેમ-શિફ્ટિંગ અભિગમનો ઉપયોગ કર્યો અને જાણવા મળ્યું કે KIT પ્રોટીન અભિવ્યક્તિ, સિગ્નલિંગ અને કાર્યમાં ઘટાડો થયો હતો. HT-KIT સાથેની સારવારથી 72 કલાકમાં કેન્સરના કોષોની વૃદ્ધિ અને પ્રેરિત કોષ મૃત્યુને અટકાવવામાં આવે છે. હ્યુમનાઇઝ્ડ માસ્ટ સેલ લ્યુકેમિયા માઉસ મોડેલમાં, ગાંઠની વૃદ્ધિ અને અન્ય અવયવોમાં ઘૂસણખોરીમાં ઘટાડો થયો હતો અને જ્યારે HT-KIT પ્રેરિત ફ્રેમશિફ્ટ c-KIT mRNA દ્વારા ટ્યુમર સેલ મૃત્યુમાં વધારો થયો હતો.
હોથે સમગ્ર વિશ્વમાં આ IP ને સુરક્ષિત રાખવા માટે ઘણી પેટન્ટ અરજીઓ ફાઇલ કરી છે.
“અમારી HT-KIT દવા સાથે, અમે એક મુખ્ય કેન્સર સિગ્નલને બંધ કરી રહ્યા છીએ જે બહુવિધ આક્રમક કેન્સરમાં સામેલ છે, જેમ કે પ્રણાલીગત મેસ્ટોસાયટોસિસ, માસ્ટ સેલ લ્યુકેમિયા, ગેસ્ટ્રોઇન્ટેસ્ટાઇનલ સ્ટ્રોમલ ટ્યુમર અને એક્યુટ માયલોઇડ લ્યુકેમિયા. અમારો અભિગમ mRNA ને ટાર્ગેટ કરીને KIT મ્યુટેશનને લગતી મુશ્કેલીઓ ટાળે છે. અમારા પ્રી-ક્લિનિકલ અભ્યાસનો આગળનો રાઉન્ડ ચાલી રહ્યો છે અને અમે આ વર્ષના અંતમાં FDA સાથેની અમારી આયોજિત પ્રી-IND મીટિંગના પરિણામોનો ઉપયોગ કરવા માટે ઉત્સાહિત છીએ," હોથના ચીફ એક્ઝિક્યુટિવ ઓફિસર રોબ નીએ જણાવ્યું હતું.
HT-KIT, એક નવી મોલેક્યુલર એન્ટિટી, 2022ની શરૂઆતમાં મેસ્ટોસાયટોસિસની સારવાર માટે ઓર્ફન ડ્રગ તરીકે નિયુક્ત કરવામાં આવી હતી. HT-KIT હોથે WuXi STA સાથે મળીને HT-KIT ડ્રગ પદાર્થના ઉત્પાદનની શક્યતાને સફળતાપૂર્વક પૂર્ણ કરી છે.
યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં 200,000 થી ઓછા લોકોને અસર કરતા દુર્લભ તબીબી રોગો અથવા પરિસ્થિતિઓને સંબોધતી તપાસ ઉપચારને FDA ઓર્ફન ડ્રગ હોદ્દો આપવામાં આવે છે. અનાથ દવાનો દરજ્જો દવા વિકાસકર્તાઓને લાભો પૂરા પાડે છે, જેમાં દવા વિકાસ પ્રક્રિયામાં સહાયતા, ક્લિનિકલ ખર્ચ માટે ટેક્સ ક્રેડિટ, અમુક FDA ફીમાંથી મુક્તિ અને સાત વર્ષની પોસ્ટ-એપ્રુવલ માર્કેટિંગ એક્સક્લુસિવિટીનો સમાવેશ થાય છે.
આ લેખમાંથી શું દૂર કરવું:
- હોથનો નવીન અભિગમ, જે KIT mRNA ટ્રાંસ્ક્રિપ્ટ્સને ફ્રેમશિફ્ટ કરીને પ્રોટો-ઓન્કોજીન KIT ને લક્ષ્ય બનાવવા માટે રાસાયણિક રીતે-સ્થિર એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડનો ઉપયોગ કરે છે, તે એકલા KIT-લક્ષિત ઉપચારાત્મક તરીકે, અથવા KIT સિગ્નલિંગને લક્ષ્યાંકિત કરતા એજન્ટો સાથે સંયોજનમાં સંભવિત છે. KIT-સંબંધિત જીવલેણ.
- નોર્થ કેરોલિના સ્ટેટ યુનિવર્સિટી સાથે પ્રાયોજિત વૈજ્ઞાનિક સંશોધન કરાર દ્વારા, ટીમે વિટ્રોમાં માસ્ટ સેલ લ્યુકેમિયા કોષો પર HT-KIT mRNA ફ્રેમ-શિફ્ટિંગ અભિગમનો ઉપયોગ કર્યો અને જાણવા મળ્યું કે KIT પ્રોટીન અભિવ્યક્તિ, સિગ્નલિંગ અને કાર્યમાં ઘટાડો થયો છે.
- HT-KIT, એક નવી મોલેક્યુલર એન્ટિટી, 2022ની શરૂઆતમાં મેસ્ટોસાયટોસિસની સારવાર માટે ઓર્ફન ડ્રગ તરીકે નિયુક્ત કરવામાં આવી હતી.