ડુપિક્સેન્ટ 300 મિલિગ્રામ સાપ્તાહિક એ એકમાત્ર જૈવિક દવા છે જે ઇઓસિનોફિલિક અન્નનળીવાળા પુખ્ત વયના અને કિશોરોમાં હકારાત્મક, તબીબી રીતે અર્થપૂર્ણ તબક્કા 3 પરિણામો દર્શાવે છે.
Eosinophilic esophagitis એ ક્રોનિક, પ્રગતિશીલ પ્રકાર 2 બળતરા રોગ છે જે અન્નનળીને નુકસાન પહોંચાડે છે અને તેને યોગ્ય રીતે કામ કરતા અટકાવે છે.
યુએસ અને વૈશ્વિક નિયમનકારી ફાઇલિંગ 2022 માં આયોજન કરવામાં આવ્યું છે
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) અને સનોફીએ આજે બીજા તબક્કાના 3 અજમાયશના હકારાત્મક વિગતવાર પરિણામોની જાહેરાત કરી જેમાં 300 અઠવાડિયાની સરખામણીમાં ડુપિક્સેન્ટ® (ડુપિલુમબ) 24 મિલિગ્રામ સાપ્તાહિક ઇઓસિનોફિલિક એસોફેગાઇટિસ (EoE) ના ચિહ્નો અને લક્ષણોમાં નોંધપાત્ર સુધારો થયો છે. 12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના દર્દીઓમાં પ્લેસબો. આ મુખ્ય ડેટા આજે 2022 અમેરિકન એકેડેમી ઑફ એલર્જી, અસ્થમા અને ઇમ્યુનોલોજી (AAAAI)ની વાર્ષિક મીટિંગમાં મોડા-તૂટેલા મૌખિક અમૂર્ત સત્ર દરમિયાન રજૂ કરવામાં આવશે.
"ઇઓસિનોફિલિક અન્નનળી સામાન્ય રીતે ખાવાની વ્યક્તિની ક્ષમતાને ખૂબ અસર કરી શકે છે, અને ચિકિત્સકો મોનિટર કરવા માટે આક્રમક તબીબી પ્રક્રિયાઓ પર આધાર રાખે છે અને, વધુ ગંભીર કિસ્સાઓમાં, અન્નનળીને ખેંચે છે," ઇવાન એસ. ડેલોન, એમડી, એમપીએચ, ગેસ્ટ્રોએન્ટેરોલોજી અને હિપેટોલોજીના પ્રોફેસર જણાવ્યું હતું. યુનિવર્સિટી ઓફ નોર્થ કેરોલિના સ્કૂલ ઓફ મેડિસિન અને ટ્રાયલના સહ-આચાર્ય તપાસનીશ. “હાલમાં, ત્યાં કોઈ FDA-મંજૂર સારવાર વિકલ્પો નથી કે જે આ રોગના અંતર્ગત ડ્રાઇવરોને સંબોધિત કરે. આ અજમાયશના ડેટા દર્શાવે છે કે ડુપિલુમાબ સાપ્તાહિક લેવાથી દર્દીઓની ગળી જવાની ક્ષમતામાં સુધારો થયો છે, પરંતુ અન્નનળીમાં ટાઈપ 2 સોજાના માર્કર્સમાં પણ ઘટાડો થયો છે, જે ઈઓસિનોફિલિક અન્નનળીના મુખ્ય કારણને સંબોધવાની તેની સંભવિતતા દર્શાવે છે.
ટ્રાયલના ડુપિક્સેન્ટ 300 મિલિગ્રામ સાપ્તાહિક હાથમાંથી ટોપલાઇન પરિણામો, જેમાં ડુપિક્સેન્ટ જૂથમાં 80 દર્દીઓ અને પ્લેસબો જૂથમાં 79 દર્દીઓ નોંધાયા હતા, ઓક્ટોબર 2021 માં જાહેર કરવામાં આવ્યા હતા અને પ્રથમ તબક્કા 3 ટ્રાયલના પરિણામોની પુષ્ટિ કરે છે. 24 અઠવાડિયાના સહ-પ્રાથમિક અંતિમ બિંદુઓએ ગળી જવાની મુશ્કેલીના દરદી-અહેવાલ કરેલ પગલાંનું મૂલ્યાંકન કર્યું (0-84 ડિસફેગિયા લક્ષણ પ્રશ્નાવલિ, અથવા DSQ માં આધારરેખામાંથી ફેરફાર), અને અન્નનળીની બળતરા (હિસ્ટોલોજિકલ રોગ માફી પ્રાપ્ત કરનારા દર્દીઓનું પ્રમાણ, પેસેપ્ટેલિથલ તરીકે વ્યાખ્યાયિત કરવામાં આવ્યું છે). ≤6 eos/હાઇ પાવર ફિલ્ડ [hpf])ની ઇઓસિનોફિલ ગણતરી.
2022 AAAAI વાર્ષિક મીટિંગમાં રજૂ કરાયેલ ડેટા દર્શાવે છે કે 300 મિલિગ્રામ ડુપિક્સેન્ટ સાથે સાપ્તાહિક સારવાર કરાયેલા દર્દીઓએ પ્લેસબોની સરખામણીમાં 24 સપ્તાહ સુધીમાં નીચેના ફેરફારોનો અનુભવ કર્યો હતો:
• પ્લાસિબો (p=64) માટે 41%ની સરખામણીમાં બેઝલાઇનથી રોગના લક્ષણોમાં 0.0008% ઘટાડો. ડુપિક્સેન્ટ મેળવતા દર્દીઓએ DSQ પર 23.78 પોઈન્ટનો સુધારો અનુભવ્યો હતો, જ્યારે પ્લેસબો (p<13.86) માટે 0.0001 પોઈન્ટ સુધારાની સરખામણીમાં. બેઝલાઇન DSQ સ્કોર્સ અનુક્રમે આશરે 38 અને 36 પોઈન્ટ હતા.
• ડુપિક્સેન્ટ મેળવનારા દર્દીઓ કરતાં લગભગ 10 ગણા દર્દીઓએ હિસ્ટોલોજીકલ રોગની માફી પ્રાપ્ત કરી છે: પ્લાસિબો (p<59) મેળવનારા 6% દર્દીઓની સરખામણીમાં 0.0001% દર્દીઓએ હિસ્ટોલોજીકલ રોગની માફી પ્રાપ્ત કરી છે; સરેરાશ બેઝલાઇન પીક લેવલ અનુક્રમે 89 અને 84 eos/hpf હતા.
ટ્રાયલના સલામતી પરિણામો સામાન્ય રીતે તેના માન્ય સંકેતોમાં ડુપિક્સેન્ટની જાણીતી સલામતી પ્રોફાઇલ સાથે સુસંગત હતા. 24-અઠવાડિયાની સારવારના સમયગાળા માટે (ડુપિક્સેન્ટ n=80, પ્લાસિબો n=78), પ્રતિકૂળ ઘટનાઓનો એકંદર દર ડુપિક્સેન્ટ 84 મિલિગ્રામ સાપ્તાહિક માટે 300% અને પ્લાસિબો માટે 71% હતો. પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ જે સામાન્ય રીતે (≥5%) ડુપિક્સેન્ટ સાથે દર અઠવાડિયે જોવામાં આવી હતી તેમાં ઈન્જેક્શન સાઇટની પ્રતિક્રિયાઓ (38% ડુપિક્સેન્ટ, 33% પ્લાસિબો), તાવ (6% ડુપિક્સેન્ટ, 1% પ્લાસિબો), સાઇનસાઇટિસ (5% ડુપિક્સેન્ટ, 0% પ્લાસિબો) નો સમાવેશ થાય છે. ), કોવિડ-19 (5% ડુપિક્સેન્ટ, 0% પ્લાસિબો) અને હાયપરટેન્શન (5% ડુપિક્સેન્ટ, 1% પ્લાસિબો). 3 અઠવાડિયા પહેલા ડુપિક્સેન્ટ (3%) અને પ્લેસબો (24%) જૂથો વચ્ચેની પ્રતિકૂળ ઘટનાઓને કારણે સારવાર બંધ કરવાના દરોમાં કોઈ અસંતુલન જોવા મળ્યું નથી.
અજમાયશમાં એ પણ જાણવા મળ્યું છે કે દર બે અઠવાડિયે ડ્યુપિક્સેન્ટ 300 મિલિગ્રામ સાથે સારવાર કરાયેલા નોંધપાત્ર રીતે વધુ દર્દીઓએ તેમની અન્નનળીની ઇઓસિનોફિલિક ગણતરી પ્લેસબોની સરખામણીમાં સામાન્ય શ્રેણીમાં ઘટાડી દીધી છે; જો કે, ડિસફેગિયાના લક્ષણોમાં નોંધપાત્ર સુધારો જોવા મળ્યો નથી. દર બે અઠવાડિયે ડોઝિંગના વિગતવાર પરિણામો આગામી કોંગ્રેસમાં રજૂ કરવામાં આવશે.
ક્લિનિકલ ટ્રાયલ પ્રોગ્રામનો ડેટા યુએસ ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (FDA) ને સબમિટ કરવામાં આવ્યો છે. 2022 માં અન્ય દેશોમાં વૈશ્વિક નિયમનકારી ફાઇલિંગની પણ યોજના છે.
સપ્ટેમ્બર 2020 માં, US FDA એ EoE સાથે 12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના દર્દીઓની સારવાર માટે ડુપિક્સેન્ટને બ્રેકથ્રુ થેરાપી હોદ્દો આપ્યો. 2017 માં EoE ની સંભવિત સારવાર માટે ડુપિક્સેન્ટને ઓર્ફન ડ્રગ હોદ્દો પણ આપવામાં આવ્યો હતો. EoE માં ડુપિક્સેન્ટનો સંભવિત ઉપયોગ હાલમાં ક્લિનિકલ વિકાસ હેઠળ છે, અને કોઈપણ નિયમનકારી સત્તા દ્વારા સલામતી અને અસરકારકતાનું સંપૂર્ણ મૂલ્યાંકન કરવામાં આવ્યું નથી.
આ લેખમાંથી શું દૂર કરવું:
- Topline results from the Dupixent 300 mg weekly arm of the trial, which enrolled 80 patients in the Dupixent group and 79 patients in the placebo group, were announced in October 2021 and confirm results from the first Phase 3 trial.
- REGN) and Sanofi today announced positive detailed results from a second Phase 3 trial that showed Dupixent® (dupilumab) 300 mg weekly significantly improved the signs and symptoms of eosinophilic esophagitis (EoE) at 24 weeks compared to placebo in patients 12 years and older.
- The co-primary endpoints at 24 weeks assessed patient-reported measures of difficulty swallowing (change from baseline in the 0-84 Dysphagia Symptom Questionnaire, or DSQ), and esophageal inflammation (proportion of patients achieving histological disease remission, defined as peak esophageal intraepithelial eosinophil count of ≤6 eos/high power field [hpf]).
