આનુવંશિક કાર્ડિયોવાસ્ક્યુલર રોગની સારવાર નવા વિકાસમાં જઈ રહી છે

આ ભાગીદારી સ્કાયલાઇન થેરાપ્યુટિક્સના સંકલિત AAV જીન થેરાપી પ્લેટફોર્મનો લાભ ઉઠાવશે જે તેની માલિકીની વેક્ટર એન્જિનિયરિંગ અને ડિઝાઇન ટેક્નોલોજી અને જિનેટિક ડાયલેટેડ કાર્ડિયોમાયોપથી (DCM) પર ધ્યાન કેન્દ્રિત કરીને નવીન જીન થેરાપી વિકસાવવા માટે ઉત્પાદન ક્ષમતા પર આધારિત છે, જે ક્રમશઃ આગળ વધતા, વિનાશક રોગોનું જૂથ છે. લક્ષિત સારવાર વિકલ્પો.

કરાર હેઠળ, બાયોમેરિન અને સ્કાયલાઇન થેરાપ્યુટિક્સ ઇન્વેસ્ટિગેશનલ ન્યુ ડ્રગ એપ્લિકેશન (IND) દ્વારા શોધ અને સંશોધન પર સહયોગ કરશે. બાયોમેરિન જીન થેરાપી ડેવલપમેન્ટ, કાર્ડિયોવેસ્ક્યુલર બાયોલોજી અને રોગોના આનુવંશિક આધારમાં આંતરદૃષ્ટિનો અનુભવ લાવે છે અને સ્કાયલાઇન આ સહયોગમાં વેક્ટર એન્જિનિયરિંગ અને ડિઝાઇન ટેક્નોલોજી અને ઉત્પાદન ક્ષમતાઓ સહિત જીન થેરાપી પ્રોડક્ટ્સ વિકસાવવામાં તેની કુશળતાનું યોગદાન આપે છે. દરેક કંપની તેમના પૂર્વ નિર્ધારિત પ્રદેશોમાં ક્લિનિકલ ડેવલપમેન્ટ દ્વારા પ્રોગ્રામ્સને આગળ વધારશે.  

સહયોગી પ્રોજેક્ટ્સ માટેના તેના R&D પ્રયાસોના સમર્થનમાં, Skyline Therapeutics ને હસ્તાક્ષર સાથે સંકળાયેલ અઘોષિત ચુકવણી પ્રાપ્ત થશે, જેમાં બાયોમેરિન તરફથી અપફ્રન્ટ ચુકવણી અને ઇક્વિટી રોકાણનો સમાવેશ થાય છે, અને તે R&D, નિયમનકારી અને વ્યાપારી લક્ષ્યો માટે પૂર્વ-નિર્દિષ્ટ ચૂકવણીઓ પ્રાપ્ત કરવા પાત્ર છે.

બાયોમેરિન પાસે યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ, યુરોપ અને લેટિન અમેરિકા સહિત તેના પ્રદેશોમાં સહયોગના પરિણામે ઉપચારાત્મક ઉત્પાદનોનું વ્યાપારીકરણ કરવાનો અધિકાર હશે અને સ્કાયલાઇન થેરાપ્યુટિક્સ એશિયા-પેસિફિક પ્રદેશમાં વેપારીકરણ માટે જવાબદાર રહેશે. વધુમાં, સ્કાયલાઇન થેરાપ્યુટિક્સ તેના પ્રદેશોમાં બાયોમેરિન પાસેથી ભાવિ વેચાણ પર રોયલ્ટી ચૂકવણી મેળવવા માટે પાત્ર હશે.

"અમે એએવી વેક્ટર એન્જિનિયરિંગ અને ડિઝાઇન માટે સ્કાયલાઇનના નવીન અભિગમ અને જીન થેરાપી બનાવવા અને વિકસાવવામાં અમારી ટીમની સાબિત કુશળતા વચ્ચેના ઇન્ટરફેસમાં ફળદાયી સહયોગની અપેક્ષા રાખીએ છીએ તે જાહેર કરતાં અમે રોમાંચિત છીએ," કેવિન એગને કહ્યું, ગ્રૂપના વાઇસ પ્રેસિડેન્ટ, હેડ. સંશોધન અને પ્રારંભિક વિકાસ, બાયોમેરિન તરફથી.

“અમે ડાયલેટેડ કાર્ડિયોમાયોપથીના આ આનુવંશિક સ્વરૂપોનો સામનો કરવા માટે સ્કાયલાઇન થેરાપ્યુટિક્સ સાથે ભાગીદારી કરવા માટે ઉત્સાહિત છીએ. આ સહયોગ કાર્ડિયાક જીન થેરાપીમાં અમારા નેતૃત્વને મજબૂત બનાવે છે અને અમારા R&D સહયોગને એશિયા સુધી વિસ્તરે છે, જ્યાં મોટી સંખ્યામાં દર્દીઓ આ વિનાશક રોગોથી પીડાય છે,” બ્રિન્દા બાલક્રિષ્નને જણાવ્યું હતું કે, બાયોમેરિન ખાતે કોર્પોરેટ અને બિઝનેસ ડેવલપમેન્ટના ગ્રુપ વાઇસ પ્રેસિડેન્ટ. "અમે આ સહયોગને પ્રોત્સાહન આપવા અને વિશ્વભરના દર્દીઓ માટે પરિવર્તનકારી દવાઓ લાવવા માટે આતુર છીએ."

“ડાઇલેટેડ કાર્ડિયોમાયોપથી એ એક ગંભીર કાર્ડિયાક ડિસઓર્ડર છે જેમાં હૃદયના સ્નાયુની માળખાકીય અથવા કાર્યાત્મક અસાધારણતા એરિથમિયા અને હૃદયની નિષ્ફળતા જેવી ગૂંચવણો તરફ દોરી શકે છે, જેના પરિણામે નોંધપાત્ર રોગિષ્ઠતા અને મૃત્યુદરમાં પરિણમે છે. ઘણા જનીનોમાં પરિવર્તનો ડીસીએમના વિકાસ સાથે સંકળાયેલા છે, આ રોગ માટેના અન્ય ઇટીઓલોજીસની સાથે," સ્કાયલાઇન થેરાપ્યુટિક્સના મુખ્ય વૈજ્ઞાનિક અધિકારી જય હોઉએ જણાવ્યું હતું. “BioMarin ની ટીમ સાથે મળીને અમે DCM સાથે સંકળાયેલા સંખ્યાબંધ નિર્ણાયક જનીનોની ઓળખ કરી છે. અમે BioMarin સાથે નજીકથી કામ કરવા અને આ નવા લક્ષ્યોની પૂછપરછ કરવા અને DCM દર્દીઓ માટે નવી સારવાર વિકસાવવા માટે અમારી AAV વેક્ટર ટેક્નોલોજીનો ઉપયોગ કરવામાં આનંદ અનુભવીએ છીએ."

“બાયોમેરિન સાથેનો સહયોગ જનીન ઉપચારના વિકાસમાં બંને કંપનીઓની ક્ષમતાઓનો લાભ લે છે. બાયોમેરિન ટીમ સાથે, અમે આનુવંશિક કાર્ડિયોવેસ્ક્યુલર રોગ માટે ઉપચાર વિકસાવવા માટે કોન્સર્ટમાં કામ કરવાનો ધ્યેય શેર કરીએ છીએ જે ઉચ્ચ અપૂર્ણ તબીબી જરૂરિયાતોને સંબોધિત કરે છે," સ્કાયલાઇન થેરાપ્યુટિક્સના સીઇઓ એમ્બર કાઇએ જણાવ્યું હતું. "એકસાથે, અમે જીન થેરાપીનો ઉપયોગ કાર્ડિયોવેસ્ક્યુલર રોગોનો સામનો કરવા માટે એક રોગને સંશોધિત ટ્રેલબ્લેઝિંગ અભિગમ સાથે કરીશું જે આ પરિસ્થિતિઓમાં સારવારના દાખલાને બદલી શકે છે."