પ્રથમ વિષય હિમોફિલિયા B માટે નવી દવા ઉપચાર મેળવે છે

BBM-H901 એ ચીનમાં આનુવંશિક રોગો માટે IV ડિલિવરી માર્ગ દ્વારા જનીન ઉપચાર માટે મંજૂર કરાયેલ પ્રથમ તપાસાત્મક નવી દવા (IND) છે અને ખાસ કરીને, હિમોફિલિયા B માટે. હાલમાં, હિમોફિલિયાના માર્કેટિંગ માટે કોઈ AAV જીન થેરાપી પ્રોડક્ટને મંજૂરી આપવામાં આવી નથી. ચીનમાં અને વૈશ્વિક સ્તરે.

આ રજીસ્ટ્રેશનલ ક્લિનિકલ અભ્યાસ (CTR20212816) એક બહુ-કેન્દ્ર, સિંગલ-આર્મ, ઓપન-લેબલ અને સિંગલ-ટ્રીટમેન્ટ અભ્યાસ છે. તેનો ઉદ્દેશ્ય હિમોફિલિયા B દર્દીઓમાં BBM-H901 ના સિંગલ ઇન્ટ્રાવેનસ ઇન્ફ્યુઝનની સલામતી, સહિષ્ણુતા, ફાર્માકોકેનેટિક્સ તેમજ લાંબા ગાળાની અસરકારકતા અને સલામતીનું મૂલ્યાંકન કરવાનો છે ≥18 વર્ષની વયના અંતર્જાત રક્ત કોગ્યુલેશન ફેક્ટર IX (FIX) પ્રવૃત્તિ ≤ સાથે. 2 IU/dL (≤2%).

“અમારી પોતાની અત્યાધુનિક cGMP સુવિધામાં બનાવેલ કંપનીના પ્રથમ મોટા ઉત્પાદન તરીકે, અમે પ્રસન્ન છીએ કે બિલિફ બાયોમેડ ક્લિનિકલ સંશોધનમાં મુખ્ય ક્લિનિકલ અભ્યાસમાં પ્રથમ વિષયને ડોઝ કર્યા પછી એક મહત્વપૂર્ણ સીમાચિહ્ન સુધી પહોંચ્યું છે. BBM-H901 એ અગાઉ તપાસકર્તા દ્વારા શરૂ કરાયેલ ક્લિનિકલ ટ્રાયલ (IIT)માં સારી સલામતી અને લાંબા ગાળાની અસરકારકતા દર્શાવી છે. તે અભ્યાસમાં વાર્ષિક રક્તસ્રાવ દર (ABR)માં ઘણો ઘટાડો થયો હતો, અને BBM-901 ના IV ઈન્જેક્શન પછી તમામ દર્દીઓમાં કોગ્યુલેશન ફેક્ટર FIX નું સ્તર નોંધપાત્ર રીતે વધ્યું હતું અને ચાલુ રહે છે. કોઈ ગંભીર પ્રતિકૂળ ઘટના (SAE)ની જાણ કરવામાં આવી ન હતી,” ડૉ. Xiao Xiao, બીલીફ બાયોમેડના અધ્યક્ષ અને મુખ્ય વિજ્ઞાન અધિકારી (CSO) સહ-સ્થાપક.

"અમે અમારા ક્લિનિકલ સહયોગીઓ, અમારા દર્દી સમુદાય અને અમારી આખી ટીમના આભારી છીએ જેમણે આ બન્યું," ડૉ. ઝીઓએ ઉમેર્યું. બીલીફ બાયોમેડ, ચીનમાં એક અગ્રણી જીન થેરાપી કંપની તરીકે, જરૂરિયાતમંદ દર્દીઓને વધુ નવીન દવાઓ લાવવા માટે પ્રીક્લિનિકલ અને ક્લિનિકલ અભ્યાસ બંનેમાં આગળ વધવાનું ચાલુ રાખશે. વધુમાં, આ સીમાચિહ્નરૂપ અમારી જીન થેરાપી દવાઓના ક્લિનિકલ એપ્લિકેશન માટે નક્કર પાયો નાખ્યો છે અને ભવિષ્યમાં વિવિધ પ્રકારની મુખ્ય અને અપૂર્ણ ક્લિનિકલ જરૂરિયાતો માટે આ દવાઓના ક્લિનિકલ વિકાસ માટે માર્ગ મોકળો કર્યો છે. અમારો ધ્યેય દર્દીઓ માટે નવીન જીન થેરાપી દવાઓ ઉપલબ્ધ અને સસ્તું બનાવવાનો છે, અને તે જ સમયે, જનીન ઉપચાર ઉદ્યોગના વિકાસને સરળ બનાવવાનો છે.