Sionna Therapeutics એ આજે કંપનીના સત્તાવાર લોન્ચ અને $111 મિલિયન સિરીઝ B ફાઇનાન્સિંગને બંધ કરવાની જાહેરાત કરી છે. T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., QIA ની સંપૂર્ણ માલિકીની પેટાકંપની, કતારના સાર્વભૌમ સંપત્તિ ફંડ અને RA કેપિટલ, TPG સહિત અગાઉના રોકાણકારો દ્વારા સલાહ આપવામાં આવેલા ભંડોળમાંથી સહભાગિતા સાથે રાઉન્ડનું નેતૃત્વ OrbiMed દ્વારા કરવામાં આવ્યું હતું. ધ રાઇઝ ફંડ, એટલાસ વેન્ચર અને સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ ફાઉન્ડેશન. સિઓનાએ અત્યાર સુધીમાં અંદાજે $150 મિલિયન એકત્ર કર્યા છે.
સિઓન્ના CFTR ના પ્રથમ ન્યુક્લિયોટાઇડ-બંધનકર્તા ડોમેન (NBD1) ને સ્થિર કરીને, CF માં ખામીયુક્ત સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ ટ્રાન્સમેમ્બ્રેન કંડક્ટન્સ રેગ્યુલેટર (CFTR) પ્રોટીનના કાર્યને સંપૂર્ણપણે પુનઃસ્થાપિત કરવા માટે રચાયેલ પ્રથમ-ઇન-ક્લાસ નાના અણુઓની પાઇપલાઇનને આગળ વધારી રહી છે. CF નું મુખ્ય કારણ આનુવંશિક પરિવર્તન ΔF508 છે જે NBD1 સ્થિરતા અને CFTR કાર્યને અસર કરે છે.
વિટ્રો CF મોડલ્સમાં ક્લિનિકલી આગાહીમાં, સિયોનાના NBD1-લક્ષિત નાના અણુઓએ, અન્ય પૂરક મોડ્યુલેટર સાથે સંયોજનમાં, ΔF508 આનુવંશિક પરિવર્તન દ્વારા અસરગ્રસ્ત CFTR પ્રોટીનના ફોલ્ડિંગ, પરિપક્વતા અને સ્થિરતાને સામાન્ય બનાવવાની સંભવિતતા દર્શાવી છે. આ કોષની સપાટી પર CFTR ની યોગ્ય હેરફેર અને આયનો અને પાણીના પ્રવાહના સામાન્ય નિયમનની મંજૂરી આપે છે. ΔF508 આનુવંશિક પરિવર્તન ધરાવતા દર્દીઓ માટે CF વગરના લોકોના કોષોમાં જોવા મળતા સ્તરો માટે CFTR કાર્યને સંપૂર્ણપણે પુનઃસ્થાપિત કરીને, Sionna ની પાઇપલાઇન CF ધરાવતા લોકો માટે શ્રેષ્ઠ-ઇન-ક્લાસ અસરકારકતા અને શ્રેષ્ઠ ક્લિનિકલ લાભ પહોંચાડવાની ક્ષમતા ધરાવે છે.
“NBD1 એ જાણીતું અને સંશોધિત લક્ષ્ય છે, પરંતુ તેને અત્યાર સુધી અનિવાર્ય ગણવામાં આવ્યું છે. અમારા કેન્દ્રિત પ્રયત્નો અને NBD1 પર સતત પ્રગતિના આધારે, અમે CF ધરાવતા મોટા ભાગના લોકોમાં CFTR કાર્યને સામાન્ય બનાવવાની સંભવિતતા જોઈએ છીએ," માઇક ક્લુનાને જણાવ્યું હતું, સિયોના થેરાપ્યુટિક્સના પ્રમુખ અને મુખ્ય કાર્યકારી અધિકારી. “સિયોના ખાતેનું અમારું મિશન એવા લોકો માટે આરોગ્ય અને જીવનની ગુણવત્તામાં નોંધપાત્ર સુધારો કરવાનું છે જેઓ જીવનભરના પરિણામો અને CF સાથે રહેવાના બોજથી પીડાતા રહે છે. આ ધિરાણ સાથે, અમારી મજબૂત સિન્ડિકેટ અને અમારી અનુભવી અને પ્રતિભાશાળી ટીમ, અમે સિઓનાને શરૂ કરવા માટે ઉત્સાહિત છીએ અને ક્લિનિકમાં અમારી વિભિન્ન પાઇપલાઇનમાંથી પ્રથમ સંયોજનોને આગળ વધારવા પર ધ્યાન કેન્દ્રિત કર્યું છે.”
CF એ ગંભીર, સંભવિત ઘાતક આનુવંશિક રોગ છે જે CFTR જનીનમાં પરિવર્તનને કારણે થાય છે જે ફેફસાં અને વાયુમાર્ગમાં લાળનું નિર્માણ, ક્ષતિગ્રસ્ત સ્વાદુપિંડનું કાર્ય અને અન્ય અવયવોની તકલીફ તરફ દોરી જાય છે જે આરોગ્ય અને જીવન પર નોંધપાત્ર અને ઘણીવાર ગંભીર અસર કરી શકે છે. અપેક્ષા વિશ્વભરમાં 100,000 થી વધુ લોકો CF સાથે રહે છે,ii, જેમાંથી અંદાજિત 90 ટકા લોકોમાં આનુવંશિક પરિવર્તન ΔF508 છે જે CFTR ના NBD1 ડોમેનમાં થાય છે. આ પરિવર્તનને કારણે NBD1 શરીરના તાપમાને પ્રગટ થાય છે અને CFTR કાર્યને નબળી પાડે છે. હાલમાં મંજૂર સારવારની ઉપલબ્ધતા અને CFTR ની અંદર અન્ય લક્ષ્યો પર કરવામાં આવેલી નોંધપાત્ર પ્રગતિ હોવા છતાં, ΔF508 ધરાવતા મોટાભાગના લોકો સંપૂર્ણ CFTR કાર્ય પ્રાપ્ત કરતા નથી. NBD1 CFTR ના કાર્યને સામાન્ય બનાવવા અને વાયુમાર્ગ, પાચન તંત્ર અને અન્ય અવયવોમાં સ્વસ્થ, મુક્તપણે વહેતા લાળના ઉત્પાદન માટે જરૂરી છે.
આ લેખમાંથી શું દૂર કરવું:
- CF એ ગંભીર, સંભવિત ઘાતક આનુવંશિક રોગ છે જે CFTR જનીનમાં પરિવર્તનને કારણે થાય છે જે ફેફસાં અને વાયુમાર્ગમાં લાળનું સંચય, ક્ષતિગ્રસ્ત સ્વાદુપિંડનું કાર્ય અને અન્ય અંગોની તકલીફ તરફ દોરી જાય છે જે આરોગ્ય અને જીવન પર નોંધપાત્ર અને ઘણીવાર ગંભીર અસર કરી શકે છે. અપેક્ષા
- વિટ્રો CF મોડલ્સમાં ક્લિનિકલી આગાહીમાં, Sionna ના NBD1-લક્ષિત નાના અણુઓ, અન્ય પૂરક મોડ્યુલેટર સાથે સંયોજનમાં, ΔF508 આનુવંશિક પરિવર્તન દ્વારા અસરગ્રસ્ત CFTR પ્રોટીનની ફોલ્ડિંગ, પરિપક્વતા અને સ્થિરતાને સામાન્ય બનાવવાની સંભવિતતા દર્શાવી છે.
- ΔF508 આનુવંશિક પરિવર્તન ધરાવતા દર્દીઓ માટે CF વગરના લોકોના કોષોમાં જોવા મળતા સ્તરો માટે CFTR કાર્યને સંપૂર્ણપણે પુનઃસ્થાપિત કરીને, Sionna ની પાઇપલાઇન CF ધરાવતા લોકો માટે શ્રેષ્ઠ-ઇન-ક્લાસ અસરકારકતા અને શ્રેષ્ઠ ક્લિનિકલ લાભ પહોંચાડવાની ક્ષમતા ધરાવે છે.
